Na EUPATI in patiëntenadviesraad voor niermedicijnen

Slim omgaan met kennis over medicijnontwikkeling

Wim kijkt met een goed gevoel terug op zijn tijd als EUPATI NL-student: “De opleiding was pittig en breed georiënteerd. Het zorgt daarmee voor een goede basis. Er waren studenten bij die tot het kleinste detail alle informatie als een spons opzogen en vervolgens bijna als specialist naar buiten rolden. Dat is niet het type student dat ik was. Ik pikte de informatie en tools eruit die voor mij nuttig waren om in de lobby en netwerksfeer dingen voor elkaar te krijgen. Maar ik weet door de opleiding wel waar ik bepaalde informatie kan vinden, als ik er op een later moment behoefte aan heb.”

Beschikbaar houden van medicijnen

Enige tijd geleden leverde de diagnosegroep aHUS een belangrijke bijdrage aan het beschikbaar houden van het tot nu toe enige geregistreerde medicijn voor mensen met aHUS, eculizumab. Dit zogenaamde weesgeneesmiddel is kostbaar – ca. €500.000 per patiënt per jaar – en dreigde daardoor niet in de basisverzekering te komen. Samen met artsen pleitte de diagnosegroep voor een studie naar zogenaamde Start-stopcriteria, tapering en het aanpassen van de dosering. Dit lukte, afgelopen januari werd het onderzoek afgerond.

Wim: “De uitkomsten gaan impact hebben. Ik mag er nog niet veel over zeggen, maar de besparingen lopen op tot 70%. En het was een prachtig traject door de nauwe samenwerking tussen patiënten en artsen. De studie kan ook als voorbeeld dienen voor andere dure medicijnen. Want het is goed nieuws voor zowel de gezondheid van de patiënt, als voor de financiële kant van het verhaal.”

Patiëntenadviesraad medicatie opgericht

Wim wil zich inzetten voor goede medicatie voor alle nierpatiënten, niet alleen voor de aHUS-groep. Daarom stapte hij na de EUPATI NL-opleiding samen met medestudente Carine Besselink naar Marja Ho-dac-Pannekeet, directeur van de NVN. “We wilden serieus aan de slag met de opgedane kennis”, vertelt Wim. “Er waren al vrijwilligers die zich met medicatie bezighielden, maar dat was nog niet goed georganiseerd. We wilden alle kennis en expertise bij elkaar brengen en beter inbedden in de organisatie. Daarom riepen we de patiëntenadviesraad medicatie (PARM) in het leven.”

Deze adviesraad bestaat onder andere uit Wim en Carine en 2 andere EUPATI-fellows: Jan van Cruchten en Marjolein Bos. Hun belangrijkste doel is om patiëntenparticipatie bij medicijnonderzoek naar een hoger plan te tillen. Wim: “Onze grootste wens is dat we mogen meepraten over het samenstellen van een onderzoeksagenda. En niet dat we pas worden gevraagd bij de klinische trials van een medicijn, zoals nu vaak gebeurt.”

Stevig aan het roer bij medicijnontwikkeling

Op dit moment staat de adviesraad in de steigers. Met een netwerkanalyse brengen de leden het relevante netwerk in kaart en zorgen ze dat dat op orde is. En ze agenderen de voor hen belangrijkste thema’s, zoals de beschikbaarheid van nieuwe medicijnen in Nederland.

De boel professioneel opzetten, dat is wat Wim voor ogen heeft. “We willen structureel en stevig van ons laten horen op het gebied van medicijnontwikkeling. Hebben we ergens een mening over? Dan schrijven we daarover een position paper en brengen deze daar onder de aandacht waar we iets kunnen veranderen. Niet langer her en der brandjes blussen, maar als patiëntenorganisatie stevig aan het roer staan.”

Stem van de patiënt

Dat betekent niet dat Wim pas op de plaats doet tot de adviesraad op poten staat. Integendeel. Wim: “Eind 2021 was ik deel van de stuurgroep die zich bezighield met de overheveling van zogenaamde epoëtines van basisapotheek naar ziekenhuisapotheek. Samen met Pauline Evers, belangenbehartiger geneesmiddelen bij de NFK, vertegenwoordigde ik de stem van de patiënt in een discussie met de verschillende belangenbehartigers onder leiding van het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS). Enorm spannend om dit politieke spel van dichtbij mee te maken, maar ook noodzakelijk om het belang van de patiënt centraal te houden.”

Community Advisory Board

Een andere belangrijke mijlpaal vond hij het oprichten van een Community Advisory Board (CAB) voor aHUS. “Ik had voor de EUPATI NL-opleiding nog nooit van Community Advisory Boards gehoord”, lacht Wim. “Maar omdat onze aandoening zo zeldzaam is en we daarom wereldwijd samenwerken, kon zo’n CAB interessant zijn. Na onderzoek en gesprekken zijn we nu zo ver dat we hem in juni verwachten operationeel te hebben. En enkele grote farmaceutische bedrijven hebben hun interesse al laten blijken.”

Community Advisory Boards zijn groepen die zijn opgericht en beheerd door belangenbehartigers van patiënten. Ze faciliteren discussies (in een neutrale setting) over de nieuwste ontwikkelingen en uitdagingen binnen een aandoening, met het bedrijf of de instantie die een onderzoek uitvoert. Als dat tijdig gebeurt, kunnen klinische studies zó worden ontworpen dat ze voor een patiëntengroep echt relevant zijn. Dat resulteert in onderzoek van hogere kwaliteit.

“Zo’n CAB zou er zonder EUPATI NL waarschijnlijk ook wel een keer zijn gekomen”, benadrukt Wim. “Maar de opleiding heeft er nadrukkelijk wel voor gezorgd dat deze ontwikkeling voor aHUS in een stroomversnelling kwam.” Trots vervolgt hij: “Wereldwijd, van Alaska tot Nieuw-Zeeland, staan er nu 20 mensen klaar om toe te treden tot het advisory board. Zij worden getraind in een EUPATI-achtige opleiding, zodat iedereen dadelijk over een goede basiskennis van medicijnontwikkeling beschikt.”

Netwerk levend houden

Dat Wim veel van zijn vrije tijd inzet om mensen samen te brengen voor goede medicijnontwikkeling, is duidelijk. Hij pleit dan ook voor een goed netwerk van EUPATI fellows, zodat iedereen blijvend kan profiteren van elkaars kennis en ervaring.

Wim: “De NVN is een grote club, maar veel patiëntenorganisaties zijn kleiner georganiseerd. Dat kan het moeilijker maken om dingen van de grond te krijgen. De kracht van het EUPATI NL-netwerk kan zijn dat we elkaar ook na de opleiding blijven opzoeken en ondersteunen om dingen op medicijngebied voor elkaar te krijgen.”

Blijvende inzet voor EUPATI NL

Wim is vanuit deze overtuiging nog steeds nauw betrokken bij EUPATI Nederland. Hij is lid van de klankbordgroep en begeleidde als mentor een groep studenten. Wim krijgt hier energie van: “Steeds opnieuw volgen weer zoveel verschrikkelijk goede mensen de EUPATI NL-opleiding. De passie en motivatie zijn altijd weer enorm. Sommige studenten en fellows zijn uitbehandeld, maar zijn nog steeds zo gemotiveerd om dingen voor andere patiënten beter te maken. Dat is bijna ontroerend.”

Over EUPATI Nederland
Goed opgeleide patiëntenvertegenwoordigers zijn hard nodig voor goede en passende geneesmiddelen. INVOLV biedt met EUPATI NL een unieke opleiding die patiëntenvertegenwoordigers opleidt tot volwaardige gesprekspartners bij onderzoek naar en de ontwikkeling van medicijnen. De opleiding is hybride, met online lesmodules in combinatie met fieldtrips, scholingsdagen bij stakeholders en interessante (netwerk)bijeenkomsten. 

Lees meer over de EUPATI Nederland-opleiding